ゾルゲンスマとは
ゾルゲンスマは、SMA患者さんに不足しているSMNタンパク質を補うことを目的としてつくられました。安定してSMNタンパク質をつくりだすことができるように設計したSMN遺伝子を病原性のない殻を持つ治療用ベクター（アデノ随伴ウイルス9型のカプシドを有するアデノ随伴ウイルス：AAV9）に入れて、目的の場所（運動神経細胞）まで届けられるように開発された製品です。
ゾルゲンスマ由来の改変SMN遺伝子は、患者さんの染色体には組み込まれないため、原則的に患者さんの遺伝子に影響を与えません。
このような治療を遺伝子補充療法と呼びます。
