ゾルゲンスマ投与前の注意事項
ゾルゲンスマ投与前の
呼吸管理や感染症予防について
SMAの患者さんは、痰を吐き出すことが難しく、睡眠中に呼吸困難に陥ることがあります。かぜなどの呼吸器感染症はその症状をさらに悪化させます。ゾルゲンスマ投与決定以降は、毎日の感染症予防が重要です。
ゾルゲンスマ投与後の注意事項
ゾルゲンスマ投与後に患者さんおよび
そのご家族が注意すべき症状
- 発熱や嘔吐があらわれた場合
- 嘔吐、黄疸（皮膚や白目が黄色くなる）または意識の低下等の症状が認められた場合 [肝機能障害を示唆する徴候]
- ケガをした時の内出血が治りにくい、出血がいつもより止まりにくい等の症状が認められた場合 [血小板減少症を示唆する徴候]
- 内出血の増加、嘔吐、尿量減少、痙攣発作等の症状が認められた場合 [血栓性微小血管症を示唆する徴候]
- 皮膚が白～青紫色になる、呼吸が早くなる、息切れ、手足や腹部のむくみなどの症状が認められた場合 [心疾患を示唆する徴候]
上記の徴候・症状が認められた場合は、すぐに主治医に連絡をしてください。
ゾルゲンスマ投与後の
呼吸管理や感染症予防について
SMAの患者さんは、痰を吐き出すことが難しく、睡眠中に呼吸困難に陥ることがあります。かぜなどの呼吸器感染症はその症状をさらに悪化させます。ゾルゲンスマによる治療を受ける患者さんは、併用しているプレドニゾロンなどの副腎皮質ステロイド剤の影響で免疫力が低下しているため、毎日の感染症予防が重要です。
体液や排泄物の処理について
ゾルゲンスマの治療を受けた患者さんの体液（鼻水、よだれ、なみだ）や排泄物（嘔吐物、尿、糞便）には、ゾルゲンスマ由来の改変ウイルスが一定期間含まれます。改変ウイルスの広がりを最小限にするために下記の対策にご協力ください。
ゾルゲンスマ投与後24時間まで
ゾルゲンスマ投与後4週間が経過するまで
ゾルゲンスマの治療を受けた患者さんの体液や排泄物には、ゾルゲンスマ由来の改変ウイルスが一定期間含まれます。改変ウイルスの広がりを最小限にするために下記の対策にご協力ください。
脊髄性筋萎縮における支持療法
SMAに対する支持療法として下記のようなものがあります。
ゾルゲンスマ投与後も必要に応じて上記の支持療法を行ってください。
お子さんの成長にともないご注意いただきたいこと
ゾルゲンスマによって導入された改変SMN遺伝子は、お子さんのからだの中に留まります。そのため、お子さんの成長にあわせて実施した治療の説明を継続的に行う必要があります。また、長期にわたる経過観察が必要なこともご理解ください。
遺伝カウンセリングについて
ご希望に応じて遺伝カウンセリングを実施いたします。お子さんが幼児期に達した際は、お子さんとご一緒に説明をさせていただきます。
［遺伝カウンセリングで説明する内容］
- SMAは遺伝子の疾患であること
- ゾルゲンスマによる遺伝子補充療法を受けたこと
- 導入した遺伝子は安定的に核内に留まること
- ゾルゲンスマは生殖器官に長期間残存して生殖細胞に影響を及ぼす可能性は否定できないこと
お子さんへの説明
お子さんが理解できるような年齢に達した際に、ゾルゲンスマを投与したことをご家族から説明してください。
［説明していただきたい内容］
- ゾルゲンスマによる遺伝子補充療法を受けたこと
- ゾルゲンスマ投与によって導入された遺伝子は患者さんの染色体に組み込まれることなく、長期的に細胞内に留まって必要なタンパク質をつくると考えられていること
日常生活の注意事項
異常を感じたらすぐに主治医へ連絡
からだの異常を感じたら、主治医に連絡しましょう。
ゾルゲンスマ連絡カードの活用
緊急時などに適切な処置を受けられるように、ゾルゲンスマ連絡カードを携帯し、医療関係者へ提示できるようにしましょう。
また、ゾルゲンスマ投与4週間が経過するまでに他の医療機関を受診する際は、 主治医にご相談ください。
感染症に注意
併用しているプレドニゾロンなどの副腎皮質ステロイド剤の影響で免疫力が低下しているため、かぜやインフルエンザなど感染症に注意しましょう。
その他
引っ越しなどで病院を変更して主治医が変更となる場合は、必ず現在の主治医に連絡してください。
資料リンク
ゾルゲンスマによる遺伝子補充療法を
受けられる方とそのご家族へ
患者カードについて
ゾルゲンスマの治療を受けたお子様のケアについて
